Loại thuốc đắt nhất thế giới.

 Liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của Novartis có giá hơn 2 triệu USD một liệu trình.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) tuần trước phê duyệt liệu pháp gene điều trị chứng teo cơ cột sống của tập đoàn Novartis (Thụy Sĩ). Liệu pháp gene sử dụng thuốc Zolgensma, chỉ cần tiêm một lần duy nhất với giá 2,125 triệu USD. Đây là giá cao "chưa từng thấy" với một loại thuốc.

Năm 2018, giá ban đầu của Zolgensma do Novartis đưa ra lên tới 5 triệu USD mỗi liệu trình. Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), một tổ chức độc lập ở Mỹ, cho rằng giá này quá cao. Ngày 24/5, dựa trên các dữ liệu lâm sàng bổ sung từ Novartis cũng như thông tin và mức giá được FDA công bố, ICER cho rằng giá của Zolgensma phù hợp với hiệu quả nó đem lại.

Trước những phàn nàn, lãnh đạo Novartis vẫn bảo vệ giá thuốc Zolgensma, lập luận nó tiết kiệm hơn hẳn những liệu trình kéo dài khiến người bệnh tốn kém vài trăm nghìn USD mỗi năm. Tập đoàn này cũng đang làm việc với các công ty bảo hiểm nhằm giảm gánh nặng cho người mua.

Thuốc Zolgensma là loại thuốc đắt nhất thế giới. (Ảnh: WINK News).

Chứng teo cơ cột sống (spinal muscular atrophy - SMA) là bệnh di truyền nguy hiểm với tỷ lệ một trên 10.000 ca sinh nở. Trẻ bị SMA thường bị tê liệt, khó thở, thậm chí tử vong trong vài tháng nếu mắc SMA type I - dạng nghiêm trọng nhất của bệnh. Ước tính 50-70% trường hợp bị SMA là type I.

Zolgensma sử dụng một virus để tạo ra bản sao bình thường của gene SMN1, loại gene bị khiếm khuyết ở bệnh nhi SMA. Thuốc được tiêm vào cơ thể trẻ một lần duy nhất.

FDA phê duyệt Zolgensma dựa trên các thử nghiệm lâm sàng trên 36 bệnh nhi từ hai tuần tuổi đến tám tháng tuổi. Cơ quan này cho biết trẻ điều trị với Zolgensma cải thiện đáng kể về phát triển vận động bao gồm khả năng kiểm soát đầu và ngồi dậy. Theo lãnh đạo Novartis, đến nay, Zolgensma đã điều trị cho 150 bệnh nhi. Các thử nghiệm khác vẫn đang được tiến hành.

Tác dụng phụ của Zolgensma là men gan cao và nôn mửa. FDA hiện yêu cầu nhà sản xuất bổ sung vào nhãn thuốc cảnh báo tổn thương gan nghiêm trọng.

Thuốc Zolgensma được cho là giúp khoảng 80 trẻ sơ sinh tại Anh thoát khỏi tình trạng nguy kịch mỗi năm. Với một liều duy nhất, Zolgensma sẽ thay thế chức năng của gene bị lỗi trong cơ thể các bệnh nhi. Thành phần hoạt chất của Zolgensma có onasemnogene abeparvovec, giúp phục hồi gene và sản xuất protein cần thiết cho chuyển động cơ, chức năng thần kinh.

Thực tế, Zolgensma không chữa khỏi bệnh hoàn toàn nhưng nó giúp ngăn chặn tình trạng bệnh diễn biến nặng. Với một liều duy nhất, trẻ có thể tự thở mà không cần dùng máy hỗ trợ. Các em cũng tự ngồi dậy, bò, thậm chí đi bộ.

Ông Vas Narasimhan, Giám đốc điều hành Novartis nhận xét Zolgensma gần như chữa khỏi SMA nếu trẻ được tiêm ngay sau khi sinh. Tuy nhiên, các dữ liệu chỉ ra tác dụng thuốc kéo dài khoảng 5 năm.

Trên thế giới, mỗi năm, hơn 60.000 trẻ em được chẩn đoán mắc chứng teo cơ tủy sống bẩm sinh. Zolgensma đã được phê duyệt ở hơn 38 quốc gia và khoảng 1.000 trẻ em sử dụng thuốc này.

Zolgensma cạnh tranh với Spinraza của Biogen Inc, phương pháp điều trị SMA đầu tiên được FDA phê duyệt. Bệnh nhi sử dụng Spinraza phải truyền thuốc vào cột sống bốn tháng một lần. Giá niêm yết của liệu pháp này là 750.000 USD cho năm đầu tiên và 375.000 USD các năm kế tiếp. Những mức giá này cũng bị ICER cho là quá cao.

Sưu Tầm

Đồ uống có đường tác động đến hormone, là nguyên nhân hàng đầu gây tăng cân

 

Dùng nhiều đồ uống và thực phẩm có đường có thể gây ra tăng cân và béo phì không còn là thông tin xa lạ với nhiều người. Theo các nhà khoa học, đồ uống có đường là nguồn cung cấp calo lớn nhất từ đường bổ sung và cản trở các hormone ngăn chặn cơn đói và điều chỉnh sự thèm ăn.

Đồ uống có đường đang dần trở thành thức uống rất được yêu thích của giới trẻ, và là nguồn cung cấp calo bổ sung lớn nhất từ đường đối với người trưởng thành. 

Hiện nay, các nhà nghiên cứu đã phát hiện ra, đồ uống có đường cản trở các hormon điều chỉnh cơn đói và sự thèm ăn của con người. Nghiên cứu này được công bố trên Tạp chí Chuyển hóa & Nội tiết Lâm sàng.

Tiến sĩ Kathleen Page, người đứng đầu viện nghiên cứu bệnh tiểu đường và béo phì tại Trường Y khoa Keck của Đại học Nam California (Mỹ) và là tác giả nghiên cứu cho biết: “Nghiên cứu của chúng tôi phát hiện ra rằng những người trẻ uống đồ uống có chứa sucrose, thường sản xuất mức hormone điều chỉnh sự thèm ăn thấp hơn so với khi họ uống đồ uống có chứa glucose - loại đường chính lưu thông trong máu.”

Nghiên cứu này bao gồm 69 người tham gia, có độ tuổi từ 18 đến 35, những người này uống đồ uống chứa sucrose hoặc glucose trong hai nhóm riêng biệt. Sucrose là một loại đường đa kết hợp của glucose và fructose làm từ đường mía hay củ cải đường. Còn Glucose là loại đường đơn có nhiều trong mật ong, nho, sung và mận.

Các mẫu máu được lấy từ các người tham gia nghiên cứu lúc 10, 20, 35 phút sau khi họ uống đồ uống chứa sucrose hoặc glucose. Kết quả cho thấy, khi họ uống đồ uống chứa đường sucrose, lượng hormones sản xuất ra ngăn chặn cơn đói thấp hơn so với khi uống đồ uống có chứa lượng đường glucose tương đương.

Đồng thời, các nhà nghiên cứu cũng phát hiện ra rằng các yếu tố như trọng lượng cơ thể và giới tính ảnh hưởng đến cách các loại đường khác nhau ảnh hưởng đến các hormone đó. Ví dụ, những người béo phì và những người có độ nhạy insulin thấp hơn có sự gia tăng hormone ức chế cơn đói ít hơn sau khi họ uống đồ uống có đường sucrose so với khi họ uống nước uống có chứa glucose.

Theo tiến sĩ Page, phát hiện này không có nghĩa là bạn nên chuyển từ đồ uống có đường loại này sang loại khác, mà bạn nên cố gắng giảm uống bất kỳ loại đồ uống có đường nào. Điều đáng lo ngại, Tiến sĩ Page cho biết thêm, “Phần lớn lượng đường sucrose đến từ chế độ ăn uống và thực phẩm có đường thường ngày của mọi người, trong khi glucose lại được tìm thấy tự nhiên trong hầu hết thực phẩm chứa carbohydrate, bao gồm trái cây và bánh mì làm từ ngũ cốc nguyên hạt”.

“Tôi khuyên bạn giảm tiêu thụ thực phẩm và đồ uống có đường. Thay vào đó, hãy cố gắng ăn nhiều hơn thực phẩm tự nhiên, như trái cây”, bà Page chia sẻ thêm.

Hà Thành

Rèn luyện xương khớp và ngăn ngừa loãng xương: Đứng 2 phút hiệu quả tương đương với việc bạn thể dục đi bộ 1 giờ   Bác sĩ chăm lo sức khỏe cho cựu thủ tướng Nhật Bản đã chia sẻ một phương pháp luyện tập độc đáo, có tác dụng rèn luyện xương khớp và ngăn ngừa loãng xương. Đó là liệu pháp đứng bằng một chân hay còn gọi là liệu pháp hồng hạc động. Liệu pháp “hồng hạc động” Theo ông Ishihara Kushiro - bác sĩ sức khỏe của cựu Thủ tướng Nhật Bản, đứng bằng một chân hay còn gọi là “liệu pháp hồng hạc động - dynamic flamingo” là một môn thể dục có tác dụng rèn luyện xương khớp và ngăn ngừa loãng xương. Liệu pháp này không chỉ giúp tăng cường cơ bắp mà còn giúp xương cứng chắc hơn.  Ông Ishihara cho rằng, đứng bằng một chân trong 2 phút tương đương với việc đi bộ trong 1 giờ. Người ta đã xác nhận rằng những người có thể đứng bằng một chân trong thời gian dài sẽ ít bị ngã hoặc gãy xương hơn. Ngoài ra, đứng bằng một chân không cần chỗ rộng rãi để thực hành mà vẫn có thể thúc đẩy quá trình hình thành xương trong thời gian rất ngắn, khá hiệu quả trong việc tập luyện. Ngoài bác sĩ Ishihara, giáo sư Keizo Sakamoto của Khoa Chỉnh hình tại Đại học Showa cũng đã hướng dẫn bệnh nhân của mình thực hiện bài tập này trong nhiều năm.  Giáo sư Sakamoto tin rằng "chỉ cần chân trái và chân phải đứng trên một chân trong 1 phút, gánh nặng cho xương chân cũng tương đương với việc đi bộ trong 1 giờ. Đây là bài tập rất thích hợp để ngăn ngừa loãng xương và gãy xương do ngã." Trên thực tế, một nghiên cứu cho thấy, chỉ cần đứng bằng một chân trong 1 phút, 3 lần/ngày thì chỉ sau 3 tháng, hơn 60% người đã tăng mật độ xương ở cổ xương đùi.                                        Đứng như vậy trong 2 phút tương đương với đi bộ trong 1 giờ. Ngoài ra, 100 tình nguyện viên thuộc phái nữ, trong độ tuổi từ 40 đến 80,  được chia thành hai nhóm A và B. Nhóm A tập đứng trên một chân 3 lần mỗi ngày ở mỗi bên chân trái và phải trong 1 phút, còn nhóm B không làm gì. 6 tháng sau, người ta thấy có sự khác biệt rõ ràng ở hai nhóm như sau: Nhóm A có thể duy trì tư thế đứng một chân trung bình 65 giây, trong khi nhóm B chỉ có thể duy trì tư thế đứng một chân trung bình trong 34 giây. Nhóm B (không luyện tập) có số lần ngã nhiều gấp 3 lần nhóm có luyện tập (nhóm A).  Hơn nữa, nhiều người có tập luyện cho biết các triệu chứng đau khớp háng, đau lưng, thắt lưng cũng được cải thiện bởi tư thế này không chỉ giúp xương và các cơ xung quanh khớp háng mà cả phần lưng dưới cũng được vận động.  Dành cho những người không có thời gian: Chỉ cần 2 phút tập luyện Phương pháp tập luyện này dành cho những người không có thời gian và không gian, môn thể dục này giúp tăng cường sức mạnh giống như chim hồng hạc, sử dụng một chân trong 1 phút và hai chân trong 2 phút để đạt được tải trọng tương tự như đi bộ trong 53 phút.                                                                              Cách tập tư thế “hồng hạc động” Nhìn thẳng về phía trước Thư giãn cổ tay, thư giãn vai Góc đầu gối là 90 độ Người ngồi không vững có thể tựa lưng ghế nhẹ nhàng Nâng cao chân và tập cơ đùi để có kết quả tốt hơn. Tuy nhiên, đối với người cao tuổi, để giữ thăng bằng không phải là việc dễ dàng. Do đó, người cao tuổi có thể nhấc chân lên cách mặt đất khoảng 5cm là được.  Khi đứng bằng một chân, hãy cẩn thận để không bị ngã. Nếu sàn trơn trượt, bạn có thể có thể bắt đầu vịn một tay vào tường hoặc ghế. Theo kế hoạch dài hạn "Health Japan 21" của Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản, những người trên 75 tuổi có thể đứng bằng một chân trong hơn 20 giây hiện chỉ chiếm 38,9% nam giới và 21,2% nữ giới. Để ngăn chặn sự gia tăng số người cao tuổi nằm liệt giường, mục tiêu đến năm 2010 của kế hoạch này là tăng tỷ lệ người tập luyện liệu pháp này lên 60% đối với nam và 50% đối với nữ. Theo Epoch Times